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系統性紅斑狼瘡是一種自體免疫風濕性疾病 全球人口發病率約0.1%

2022-09-19 10:12:19 中國科學報

《自然—醫學》9月15日發表了一篇論文,報告了5名系統性紅斑狼瘡患者在CAR-T細胞療法之后,無藥緩解達17個月。

系統性紅斑狼瘡是一種自體免疫風濕性疾病,全球人口發病率約0.1%,于年輕女性中高發。這一終身疾病是由自身抗體(攻擊自身細胞的免疫防御分子)造成的,影響關節和皮膚,可能導致對器官的嚴重損害,包括腎臟、腦和心臟。

大多數患者用糖皮質激素和針對T細胞或產生抗體的B細胞療法治療。但是這些治療方法常常無效,目前尚無治愈性的療法。

德國埃爾朗根—紐倫堡大學Georg Schett和同事用改造過的抗CD19嵌合抗原受體(CAR)T細胞,治療了5名患有難治性系統性紅斑狼瘡的患者(4名女性,1名男性,中位年齡22歲)。這些細胞被設計用于通過靶向其表面產生的CD19蛋白來清除產生抗體的B細胞。

后續研究(治療后3至17個月)發現,所有患者都經歷了癥狀改善,包括內臟器官受累的緩解,以及與疾病相關的自身抗體消失、無須再進行傳統治療。常見與CAR-T細胞療法相關的副作用輕微(例如發熱),沒有觀察到感染。

盡管這些發現可能提出了系統性紅斑狼瘡患者的一種新的治療選擇,但仍需在更多的臨床試驗中進行更久的追蹤,以確定CAR-T細胞療法在此情形下的安全性和療效。(趙熙熙)

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